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"티씨노바이오, 저분자 혁신항암 ENPP1 저해제 임상 박차"

티씨노바이오사이언스 2023.08.28 06:05 조회 56

히터뷰 | 박찬선 티씨노바이오사이언스 대표

저분자 혁신신약 R&D 경험 보유…김성준 CTO와 바이오텍 공동 창업
선천면역항암제∙RAS 항암제 개발 나서…ENPP1 저해제 특허 3건 출원

"티씨노바이오사이언스의 항암제가 신약으로 성공적으로 승인을 받아 암 환자들에게 실질적인 도움을 주고 싶습니다. 회사의 궁극적인 목표는 글로벌 제약사로 도약하는 것입니다. 아직 작은 규모의 벤처이지만, 항암신약 분야에서 국내를 넘어 글로벌에서 인정받는 회사로 거듭나고 싶습니다. 어려운 길이지만 글로벌 신약을 위한 도전 정신을 잃지 않고 성장해 나가겠습니다."

박찬선 티씨노바이오사이언스 대표는 서강대에서 화학과 석ㆍ박사 학위를 취득한 후 유한양행과 CJ헬스케어(현 HK이노엔)에서 신약 개발 연구원의 길을 걸었다. 이후 한국과학기술연구원(KIST)의 '바이오 기업 출신 연구자 창업 지원 사업(바이오스타)' 과제 책임자를 맡으면서 바이오 스타트업 창업을 위한 초석을 다졌다.

박 대표는 노바티스(Novartis) 출신의 김성준 최고기술책임자(CTO)와 2020년 9월 티씨노바이오사이언스(이하 티씨노바이오)를 공동 창업했다. 티씨노바이오는 저분자 혁신항암제(면역항암제) 개발에 도전하는 바이오텍이다. 티씨노(Txinno)는 치료(Therapy)의 약자인 'Tx'와 혁신(Innovation)을 뜻하는 'Inno'가 합쳐져 '혁신적인 치료'라는 의미를 담았다.

티씨노바이오는 프리 A 시리즈(22억원), 시리즈 A(70억원)에 이어 최근 시리즈 B 라운드에서 158억원 규모의 자금 조달에 성공했다. 현재 누적 투자 유치금은 약 250억원이다. 히트뉴스는 면역항암 분야 혁신신약(First-in-class) 연구개발(R&D)에 진심을 다하는 박찬선 대표를 만나 회사의 향후 목표를 들어봤다.

박찬선 티씨노바이오사이언스 대표 / 사진=티씨노바이오사이언스
박찬선 티씨노바이오사이언스 대표 / 사진=티씨노바이오사이언스
 

 

20년 이상 저분자 혁신신약 R&D 경험 보유
선천면역항암제∙RAS 항암제 개발 나서

티씨노바이오사이언스는 저분자 혁신항암제 개발에 도전하는 바이오텍이다. / 사진=티씨노바이오사이언스
티씨노바이오사이언스는 저분자 혁신항암제 개발에 도전하는 바이오텍이다. / 사진=티씨노바이오사이언스

박찬선 대표는 "지난 20년간 신약 탐색 및 개발 연구와 기술도입(L/I)을 위한 기술 검토 등을 통해 혁신신약 개발에 대한 통찰력과 노하우를 얻었다"며 "이를 통해 빠르게 변화하고 있는 항암 분야에서 좋은 약물을 개발해 암 환자들에게 도움이 될 수 있기를 기대하면서 티씨노바이오를 설립했다"고 말했다.

"유한양행에서 기술검토 및 내부과제 관리 업무 수행을 통해 글로벌 제약사가 저분자 혁신항암제를 선호한다는 것을 알게 돼 저분자 혁신항암제를 개발하기로 결심했습니다. 항체약물접합체(ADC), 세포유전자치료제(CGT)와 같은 최신 모달리티(Modalityㆍ치료 접근법) 기반의 약물도 큰 주목을 받고 있지만, 상대적으로 글로벌 빅파마는 자체 연구가 적은 저분자 혁신항암제에 대한 L/I 수요가 높습니다. 또 개인적으로 저분자 혁신신약을 20년 이상 연구했기 때문에 이 분야에 대한 장점을 잘 알고 있습니다."

박 대표는 "KIST 바이오스타 과제책임자를 맡으면서 김성준 박사를 만나 구체적인 창업 기반 기술을 갖출 수 있었다"며 "KIST 내부의 국내 최다 Ba/F3 세포주 활용과 독창적인 신규 모핵설계를 통해 티씨노바이오의 차별적인 플랫폼 기술 구축과 파이프라인 확보가 가능했다"고 설명했다. 티씨노바이오는 KIST에서 선천면역항암제 ENPP1 저해제 개발을 위한 핵심 기술을 확보했으며, 법인 설립 당시 현물출자 방식을 통해 KIST에서 해당 기술을 받았다.

현재 글로벌 항암제 시장에서 면역관문억제제(Immune checkpoint inhibitor)는 낮은 치료 반응률로 인해 여전히 미충족 수요(Unmet needs)가 높다. 회사는 이를 극복하기 위해 선천면역항암제 및 RAS 항암제 개발에 나서고 있다. 그는 "창업 준비 과정에서 향후 글로벌 제약사가 관심을 가질 유망 항암제 분야로 내부조절인자와 외부조절인자를 살펴보게 됐다"며 "글로벌 항암 연구 흐름과 동향을 토대로 종양 내부조절인자로 RAS 변이항암제, 종양 외부조절인자로 선천면역항암제를 선정했다"고 말했다.

티씨노바이오사이언스는 종양 내부조절인자로 RAS 변이항암제, 종양 외부조절인자로 선천면역항암제를 선정했다. / 출처=회사 홈페이지
티씨노바이오사이언스는 종양 내부조절인자로 RAS 변이항암제, 종양 외부조절인자로 선천면역항암제를 선정했다. / 출처=회사 홈페이지


박 대표는 "미국 머크(MSD)의 면역관문억제제 '키트루다' 출시 이후 항암제 시장의 패러다임이 바뀌었고, 많은 암 환자들이 면역항암제 치료 혜택을 받게 됐다"며 "특히 면역관문억제제와 T세포 활성을 끌어올리는 기전의 후천면역항암제 병용요법 연구가 현재까지 많이 시도됐지만, 아쉽게도 유의미한 시너지를 낸 임상 결과는 많지 않았다"고 설명했다.

"최근 면역관문억제제 반응률이 개인마다 다른 원인에 대한 연구 결과가 보고됐습니다. 종양미세환경(TME)에 면역세포가 침윤되지 않은 '콜드 튜머(Cold Tumor)'에서 그 반응률이 낮고, 반대로 면역세포가 잘 침윤된 '핫 튜머(Hot tumor)'에서는 치료 효과가 있는 것이 밝혀졌습니다. 이러한 이유로 면역관문억제제 병용 파트너로서 콜드 튜머를 핫 튜머로 바꿀 수 있는 '선천면역항암제'가 주목받기 시작했습니다. 티씨노바이오는 선천면역계 관련 STING 경로에 관심을 갖게 돼 현재 ENPP1 저해제 개발을 진행하고 있습니다."

티씨노바이오는 RAS 항암제 연구개발(R&D)을 진행 중이다. 박 대표는 "전체 암 환자의 약 25%를 차지하고 있는 RAS 변이암은 오랜 기간 치료제가 없었다"며 "많은 연구진이 지난 40여년 간 RAS 정복을 꿈꾸며 노력했지만, 수많은 실패를 겪었다. 지난 2021년 5월 암젠(Amgen)의 KRAS G12C 표적치료제인 '루마크라스(Lumakras)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다"고 말했다.

그는 이어 "루마크라스는 최초의 RAS 변이암 치료제로 큰 의미가 있는 약물이다. 다만 RAS 변이암의 14%를 차지는 KRAS G12C 변이암 환자에게만 혜택을 주는 약물"이라며 "임상 결과를 통해 투여 환자의 30% 이상에서 그 저항성 기전이 발생하는 미충족 수요가 있는 것으로 알려져 있다. 회사는 이 문제점을 해결할 수 있는 합성치사 기전의 pan-KRAS 변이암 항암제로 'ULK1 저해제'를 개발하고 있다"고 덧붙였다.

 

ENPP1 저해제 'TXN10128', 하반기 임상 1상 박차
ENPP1 저해제 특허 3건 출원


티씨노바이오의 리드 파이프라인인 'TXN10128(개발코드명ㆍENPP1 저해제)'은 지난 7월 서울아산병원에서 임상개시모임(SIV)을 마쳤다. 이달부터 서울대병원을 시작으로 삼성서울병원 등 임상실시기관에서 추가 SIV를 계획하고 있다.

박찬선 대표는 "첫 환자 방문(FPFV)을 시작으로 연내 코호트1 및 코호트2의 용량 증량군에 대한 용량제한독성반응(DLT) 평가 완료를 목표로 하고 있다"며 "환자 등록이 원활히 이뤄진다면 연내 코호트3의 대상자 등록도 가능하다고 생각한다. 코호트별 결과 분석을 통해 임상 1상 시험의 주목적인 약동학(PK)과 안전성 및 내약성을 평가할 예정"이라고 설명했다.

그는 "회사는 항PD-(L)1 항체에 반응이 낮았던 대장암, 위암, 췌장암 등의 소화기암과 폐암, 두경부암 등 암종을 대상으로 임상 1상을 진행할 것"이라며 "ENPP1 발현, cGAS 등 바이오마커 연구를 통해 임상 성공 확률이 높은 환자를 선정해 확장 임상 연구를 수행할 예정"이라고 덧붙였다.

티씨노바이오는 3건의 ENPP1 저해제 및 1건의 ULK1 저해제 특허를 단독으로 소유해 특허 경쟁력을 보유하고 있다. 박 대표는 "회사의 ENPP1 저해제 관련 첫 번째 특허의 경우 KIST에서 만든 창업 기술 특허로, 이는 바이오스타 1기 창업을 통해 KIST로부터 현물 출자를 받은 기술"이라며 "두 번째, 세 번째 특허는 창업 이후 회사가 독자적으로 확보한 것이다. 3종의 특허 모두 PCT 출원 후 지정국 진입 단계에 있다. TXN10128은 3건의 특허 중 하나의 특허에 포함돼 있다"고 밝혔다.

회사에 따르면, 첫 번째 특허는 3개 국가에서 출원 완료 후 특허 등록을 위한 의견제출통지서(OA) 단계를 밟고 있다. 두 번째, 세 번째 특허는 모두 12개 국가(미국, 유럽, 중국, 일본 등)에 출원을 완료했으며, 등록을 위한 OA 진행이 예정돼 있다.

 

우수한 R&D 인력 품은 티씨노바이오..."5가지 R&D 경쟁력 보유"


현재 티씨노바이오의 인력은 총 28명(연구직 24명, 행정직 4명)이다. 연구 중심의 바이오텍인 만큼 연구원 중 9명이 박사 학위 소지자로, 총 연구 인력의 약 38%를 차지하고 있다.

회사의 경영진은 국내외 유수 제약사에서 신약 개발 경험이 풍부한 전문가 4인인 △박찬선 CEO △김성준 CTO △이종흔 최고개발책임자(CDO) △안서현 최고사업책임자(CBO)로 구성돼 있다. 케미스트리(Chemistry)와 바이올로지(Biology) 전공의 균형이 잘 맞춰져 있고, 신약 탐색 연구뿐만 아니라 전임상, 임상, 사업개발(BD) 영역의 전문가들로 구성돼 있다.

박찬선 티씨노바이오사이언스 대표는 5가지 R&D 경쟁력을 보유하고 있다고 강조했다. / 사진=남대열 기자
박찬선 티씨노바이오사이언스 대표는 5가지 R&D 경쟁력을 보유하고 있다고 강조했다. / 사진=남대열 기자

박 대표는 "회사의 조직은 크게 신약 탐색을 담당하는 '연구본부'와 전임상, 임상 연구 등 신약 개발을 담당하는 '개발본부', 사업화 성과 창출을 위한 '사업개발본부', 회사 운영을 돕는 '경영기획본부'로 나눠져 있다"며 "4개의 본부 아래 팀장과 각 팀원으로 구성된 11개팀들이 유기적으로 업무를 수행하고 있다. 비임상, 인허가 및 제조공정(RA·CMC) 전문가를 확보하고 있으며, 향후 임상 연구 수행을 위해 임상팀 인원을 보강할 계획"이라고 말했다.

 티씨노바이오사이언스의 5가지 R&D 경쟁력 

1. 신약 후보물질을 합성 및 평가해 전임상 후보물질 도출까지 자체적으로 수행할 수 있는 인프라 구축

2. 유한양행, CJ헬스케어, 노바티스, JW중외제약, LG생명과학 등 국내외 주요 제약사에서 신약 연구를 경험한 다양한 분야의 우수한 리더십 확보

3. 기존 항암신약 탐색 평가뿐만 아니라 임상 성공률을 높일 수 있는 플랫폼 기술 자체 개발 및 활용

4. 글로벌 시장에서 상대적으로 빠르게 임상에 진입할 수 있는 표적 선정 및 약물 개발 능력 보유

5. 회사 내부에 약물성(용해도) 정보를 담고 있는 1500종의 특허성을 확보한 인하우스(In-house) 라이브러리 확보

티씨노바이오사이언스 구성원은 회사에서 영어 이름을 사용하고 있다. 박찬선 대표의 영어 이름은 샘(Sam)이다. / 사진=남대열 기자 
티씨노바이오사이언스 구성원은 회사에서 영어 이름을 사용하고 있다. 박찬선 대표의 영어 이름은 샘(Sam)이다. / 사진=남대열 기자 

티씨노바이오는 원활한 커뮤니케이션을 목표로 모든 구성원이 스스로 영어 이름을 만들어 '사내 호칭'으로 사용하고 있다. 박찬선 대표는 "영어 이름을 사용하면 직급에 상관없이 '원활한 커뮤니케이션'이 가능하다. 이는 누구나 의견을 자유롭고 편하게 나눌 수 있는 열린 조직문화를 구축하는데 큰 도움이 되고 있다"며 "바이오 벤처 정신처럼 먼저 나서서 적극적으로 임하고 후배 양성에 힘쓸 것이다. 변화에 두려움 없이 도전하며 비전을 제시하는 리더상을 추구하는 조직문화를 조성하고 있다"고 강조했다.

출처 : 히트뉴스(http://www.hitnews.co.kr)
 남대열 기자